Kommenterar på Sanionas initiala positiva resultat från bolagets fas 1-studie
Saniona AB (”Saniona”) och Acadia Pharmaceuticals (”Acadia”) meddelade den 3 mars 2025 att fas 1-studien med läkemedelskandidaten ACP-711 har avslutats med positiva resultat avseende säkerhet och tolerabilitet. Saniona, ett bioteknikbolag med fokus på jonkanalsmodulerande läkemedel, utvecklade ursprungligen ACP-711 innan substansen licensierades ut till Acadia. Studien visade att läkemedels–kandidaten tolererades väl hos friska frivilliga, vilket möjliggör vidare utveckling mot nästa kliniska fas. Resultaten är en viktig milstolpe för projektet, men det bör noteras att fas 1-studier primärt syftar till att bekräfta substansens säkerhet och farmakokinetik, snarare än dess terapeutiska effekt.
Vår syn på resultatet
Sammanfattningsvis anser redaktionen att Sanionas positiva fas 1-resultat med ACP-711 utgör en viktig, men förväntad, milstolpe i läkemedelsutvecklingen. Studien har bekräftat att läkemedelskandidaten är säker att administrera i friska individer, vilket är en grundläggande förutsättning för fortsatt utveckling. Däremot förändras inte projektets kommersiella utsikter i detta skede, då effektdata fortfarande saknas.
Vidare indikerar studien att läkemedlets farmakokinetik och receptorbindning ligger i linje med förväntningarna, vilket kan utgöra en grund för framtida doseringsstrategier. Sanionas och Acadias nästa utmaning blir att utvärdera ACP-711:s effekt i fas 2, där både kliniskt utfall och säkerhetsprofil måste bekräftas i en patientpopulation.
Fas 1-studien bekräftar säkerhet – nästa steg fas 2
Saniona och Acadia Pharmaceuticals rapporterade att fas 1-studien med läkemedelskandidaten ACP-711 har genomförts med godkänt säkerhetsutfall. Studien, som utfördes på friska frivilliga, visade att substansen generellt tolererades väl utan allvarliga biverkningar. Detta banar väg för vidare utveckling av ACP-711 inom indikationen essentiell tremor, där Acadia enligt licensavtalet med Saniona ansvarar för den fortsatta kliniska utvecklingen och kommersialiseringen av läkemedlet. Enligt avtalet planerar Acadia att inleda fas 2-studier under 2026, förutsatt att ytterligare säkerhetsdata samlas in från en utökad fas 1-studie på äldre frivilliga.
Att läkemedelskandidaten nu har genomgått en fas 1-studie med positiva säkerhetsdata innebär att projektet kan fortsätta enligt plan, men det förändrar inte i sig förutsättningarna för dess kliniska effekt. Enligt avtalet mellan bolagen står Acadia för samtliga utvecklingskostnader och kommer att besluta om vidare utvecklingssteg, medan Saniona är berättigat till milstolpsbetalningar och royaltyintäkter vid framtida kommersialisering. I fas 2-studier kommer läkemedlets faktiska terapeutiska potential att testas på patienter, vilket blir en avgörande prövning för dess fortsatta utveckling och förutsättningar att nå marknaden.
Betydelse i det större sammanhanget
Fas 1-resultat som visar god säkerhet är en nödvändig del av läkemedelsutvecklingen, men det är endast ett tidigt steg i processen. Många läkemedelskandidater som passerar fas 1 misslyckas senare i fas 2 eller fas 3 när effekt och säkerhet i patientgrupper testas mer utförligt. Det faktum att ACP-711 klarat fas 1 innebär att utvecklingen kan fortsätta, men den regulatoriska och kommersiella risken kvarstår fram till mer robusta kliniska data finns tillgängliga.
Innebörd på kort, medel- och lång sikt
På kort sikt innebär de positiva fas 1-resultaten att ACP-711 har en tydlig väg framåt, men ingen omedelbar påverkan på Sanionas potentiella intäkter eller kommersiella potential. Studien har tillfälligt pausats i väntan på myndighetsgodkännande för en utökad del i äldre frivilliga.
På medellång sikt öppnar fas 1-data upp för vidare utveckling av ACP-711, där Acadia planerar att starta fas 2-studier under 2026. Det är först i denna fas som läkemedlets effekt kan utvärderas, och utfall från dessa studier blir avgörande för projektets framtida potential. En framgångsrik fas 2 skulle öka sannolikheten för att ACP-711 kan nå fortsatta kommersiella partnerskap och finansiering för vidare studier.
På lång sikt har ACP-711 potential att bli ett kommersiellt läkemedel, men vägen dit är lång. Om läkemedlet godkänns förväntas Saniona erhålla royaltyintäkter om mellan 5–15 % av den globala netto–försäljningen enligt licensavtalet med Acadia. Nyare läkemedel inom samma områden förväntas nå en global försäljning om 500–2 000 MUSD per år, givet att ACP-711 når den globala marknaden förväntas Saniona erhålla 25–300 MUSD per år i royaltyintäkter. Dock kvarstår betydande regulatoriska och kliniska risker, och den nuvarande sannolikheten att ACP-711 når marknaden (”LoA”) bedöms vara låg i detta tidiga skede.
Samarbeten och finansiering
Fas 1-resultaten förväntas förbättra Sanionas möjligheter till nya samarbeten eller finansierings–lösningar, men det bör noteras att bolaget redan erhållit en stor del av den initiala finansiella nyttan genom licensavtalet med Acadia, vilket inkluderade en upfrontbetalning om 28 MUSD samt täckning av fas 1-kostnaderna.
Om framtida partnerskap skulle bli aktuella för andra läkemedelskandidater i Sanionas pipeline, exempelvis Tesomet eller SAN903, kommer det att bero på hur starka kliniska data bolaget kan presentera i respektive projekt. En enskild fas 1-framgång garanterar inte nya avtal, men den visar att Saniona har en pipeline i klinisk utveckling samt en befintlig relation med ett större läkemedelsbolag, vilket kan stärka bolagets attraktionskraft i förhandlingar.
Sammanfattningsvis anser redaktionen att fas 1-studien med ACP-711 är en positiv, men förväntad, milstolpe som bekräftar säkerheten hos läkemedelskandidaten. Studien möjliggör nästa utvecklingsfas, men den påverkar inte i sig projektets kommersiella potential. Den verkliga prövningen återstår i fas 2, där effektdata kommer att avgöra om ACP-711 kan bli ett framtida läkemedel mot essentiell tremor.
Sanionas finansiella position har stärkts av avtalet med Acadia, men bolagets långsiktiga värde kommer att avgöras av hur pipeline-projekten presterar i kommande studier. Bolaget har nu ett tydligt nästa steg i utvecklingen, men regulatoriska och kliniska risker kvarstår, och marknadens fokus kommer sannolikt att ligga på framtida fas 2-resultat.
Om Saniona
Saniona är ett biopharmaföretag i ett tidigt/mellantidigt utvecklingsskede med fokus på att utveckla läkemedel inom områden med höga medicinska behov. Bolaget specialiserar sig på jonkanalsmodulering, en mekanism som spelar en central roll i både neurologiska och metabola sjukdomar. Genom en kombination av interna utvecklingsprogram och strategiska partnerskap, såsom avtalet med Acadia, arbetar Saniona för att utveckla nya innovativa behandlingar.
Saniona utvecklar bland annat ACP-711, en läkemedelskandidat för neurologiska sjukdomar, som nyligen avslutat fas 1-studier och nu licensierats ut till Acadia Pharmaceuticals. Bolaget driver även utvecklingen av Tesomet, en fas 2-kandidat som riktar sig mot sällsynta ätstörningar, såsom Prader-Willis syndrom och hypotalamisk fetma. Utöver dessa projekt har Saniona en bred jonkanalsplattform, som syftar till att identifiera nya läkemedelskandidater med potential att adressera både neurologiska och metabola sjukdomar.
